Двое детей скончались в Казахстане и России через 5-6 недель лечения детей препаратом Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, передает ИА «NewTimes.kz» со ссылкой на Reuters.
Препарат Zolgensma швейцарской фирмы Novartis используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире лекарством, одна доза стоит более 2 млн долларов (около 1 млрд тенге).
По информации Novartis, смерть детей наступила из-за острой печеночной недостаточности. Об этом компания сообщила в органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе в управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.